بقلم آمي نورتون

مراسل HealthDay

توصلت دراسة حديثة إلى أن العلاج الجيني التجريبي لمرض باركنسون يبدو أنه يعمل من خلال إعادة تجديد الأجزاء الرئيسية للدماغ.

ركز الباحثون على 15 من مرضى الشلل الرعاش الذين تلقوا ، في تجربة سابقة ، ما يسمى بالعلاج الجيني لـ GAD. GAD هو إنزيم يحفز إنتاج مادة كيميائية في الدماغ تشارك في التحكم في الحركة.

في التجربة السابقة ، أظهر المرضى تحسنا في مشاكل حركتهم بعد تلقي دفعات من جين GAD إلى الدماغ.

ما لم يكن واضحا هو بالضبط السبب ، قال الباحث الدكتور ديفيد Eidelberg ، الذي يدير مركز العلوم العصبية في معهد فاينشتاين للأبحاث الطبية ، في مانهاست ، N.Y.

لذا ، من أجل الدراسة الجديدة ، فحص فريق Eidelberg فحصًا متخصصًا للدماغ من 15 من مرضى التجربة. وجد الباحثون إجابة غير متوقعة: لم يغير العلاج الجيني دارة الدماغ غير الطبيعية التي تصيب مرض باركنسون.

وبدلاً من ذلك ، فقد أعادت إلى حد كبير إعادة ملأ منطقة صغيرة من الدماغ ، للتعويض الجزئي عن الدوائر المعيبة.

"خلقت مجموعتها الخاصة من الدوائر" ، وأوضح Eidelberg. "دارات المرض مستمرة - لذلك هذا ليس علاجا".

وقال إنه رغم ذلك ، يبدو أن العلاج الجيني يحفز اتصالات الدماغ الجديدة التي يمكن أن تفيد الأشخاص الذين يعانون من مرض باركنسون.

تم نشر نتائج الدراسة على الإنترنت في 28 نوفمبر علوم الطب الانتقالي.

مرض باركنسون يصيب ما يقرب من مليون شخص في الولايات المتحدة وحدها ، وفقا لمؤسسة باركنسون.

السبب الجذري غير واضح ، ولكن مع تقدم المرض ، يفقد الدماغ الخلايا التي تنتج الدوبامين ، وهي مادة كيميائية تنظم الحركة. ونتيجة لذلك ، يعاني الأشخاص من أعراض مثل الرعشة والأطراف المتصلبة ومشاكل في التوازن والتنسيق تتدهور تدريجيًا مع مرور الوقت.

هناك علاجات لتقليل هذه الأعراض ، بما في ذلك الأدوية التي تعزز مستويات الدوبامين أو تحاكي إجراءات الدوبامين. خيار آخر لبعض المرضى هو التحفيز العميق للمخ (DBS) ، حيث يتم زرع أقطاب كهربائية في منطقة معينة من الدماغ لتقديم نبضات كهربائية مستمرة. يعتقد أنه يساعد عن طريق قمع النشاط الكهربائي غير الطبيعي.

يتم إجراء العلاج الجيني لـ GAD بإدخال الجين في فيروس بارد معطّل. يتم ضخ هذا "ناقل" الفيروسية في منطقة معينة من الدماغ تسمى النواة تحت المهادية - وهي واحدة من مناطق الدماغ المستهدفة في علاج DBS.

واصلت

في الأصل ، أضاف Eidelberg ، اعتقد الباحثون أن العلاج الجيني سيعمل بطريقة "DBS-like".

لكن استنادًا إلى النتائج الجديدة ، هذا ليس هو الحال.

الدكتور مايكل أوكون هو المدير الطبي لمؤسسة باركنسون. ووصف الدراسة بأنها "رائعة".

وقال أوكون: "أظهر هذا أن العلاج الجيني لـ GAD ، على عكس نواتج DBS شبه المادية ، لم يغير شبكة داء مرض باركنسون المتوقعة". "وبدلاً من ذلك ، اختارت الطرق غير الحركية المجاورة."

لماذا هذا مهم؟ أحد الأسباب ، بحسب أوكون ، هو أنه يقدم "درسًا مهمًا" في مجال العلاج الجيني للمضي قدمًا.

وقال الباحثون إن الباحثين لا يستطيعون وضع افتراضات حول "آلية العمل" العلاجية على أساس منطقة الدماغ التي تستهدفها.

وقد أبدى Eidelberg نقطة أخرى: في الدراسات المستقبلية ، يمكن للباحثين استخدام التصوير الدماغي للتأكد من أن تحسينات أعراض المرضى ترجع إلى التأثير الحقيقي للعلاج الجيني - بدلاً من "تأثير الغفل".

في التجربة الأصلية ، التي تضمنت بضع عشرات من مرضى باركنسون ، تم تعيين بعضهم عشوائيا لتلقي حقن جين GAD. وخضع الباقون لإجراء "زائف" للمقارنة.

على مدى ستة أشهر ، أظهرت كلا المجموعتين تحسينات في أعراض الحركة مثل التصلب والهزة. لكن مجموعة العلاج الجيني شهدت مكاسب أكبر.

وشدد على أنه "لم يكن ذلك بمثابة ضربة قوية". "لكنهم كانوا يتحسنون. واستمر ذلك على علامة عام واحد."

مع أي علاج من هذا النوع ، هناك قلق نظري من أن الجين المصاب سوف يكون له آثار غير مقصودة.

وقال إيدلبرج "ما رأيناه هو أن هذا الجين يبقى مستمراً". "لا يتأرجح في جميع أنحاء الدماغ."

في المحاكمة الأصلية ، لم تكن هناك أي علامات حمراء ، وفقا للباحثين. وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا هي الصداع والغثيان المؤقتين.

تبحث فرق بحث مختلفة في طرق مختلفة للعلاج الجيني لباركنسون. الأمل ، قال Eidelberg ، هو تطوير خيارات إضافية تعمل على الأقل لبعض المرضى - ربما يحررهم من تناول الأدوية اليومية.

في هذه المرحلة ، لاحظ ، هناك "الكثير من الاهتمام" في إجراء تجربة أكبر في مرحلة لاحقة من العلاج GAD. لكن لا شيء قد بدأ بعد.

تم تمويل الدراسة الحالية من قبل شركة Neurologix ، الشركة التي طورت العلاج الجيني.