دع دواءً جديدًا يظهر لك كيف أصبحت (والمخدرات الأخرى).

من جانب مارتن داونز ، ميلا في الساعة

أنا مجرد حبة نعم ، أنا مجرد حبة. وأنا أجلس هنا …

اوه مرحبا. اسمي نوبيل. أنا دواء جديد ، أو على الأقل أتمنى أن أكون. في الوقت الحالي ، تقرر إدارة الأغذية والعقاقير ما إذا كنت ستوافقني أم لا. هل ترى مبنى المكاتب الضخم؟ هذا هو مركز تقييم الأدوية والبحوث. إنه مهم بقدر ما يبدو. يتم تقرير مصير جميع الأدوية الجديدة التي تريد بيعها في الولايات المتحدة هنا.

في الداخل ، يقوم مراجعو إدارة الغذاء والدواء بفحص جميع المعلومات التي تعرفني عني والتحدث عنها سويًا. انهم على يقين مشغولون. هناك أكثر من 100000 صفحة من البيانات ، وسيستلزم فريق من المراجعين عدة أشهر للمراجعة. أظن أنه سيكون عليّ فقط الجلوس هنا والتحلي بالصبر.

كيف انتهى بي المطاف هنا؟ لماذا أنا سعيد بطلبك هذه قصة مثيرة للاهتمام

جزيء يبرز

منذ حوالي 12 عامًا ، بدأت في العمل كجزيء ، واحد من آلاف الباحثين الذي تم إنشاؤه في المختبر. قام العلماء بفحصنا ، واحدًا تلو الآخر ، بحثًا عن بعض الخصائص الخاصة. تمت إضافتي إلى بعض الخلايا في أنبوب اختبار لمعرفة ما يمكنني فعله.

لقد مضى وقت طويل ، لكنني أتذكر أنني أحببت كل شيء تقريباً عن تلك الخلايا ، باستثناء إنزيم صغير مروع - وهو إنزيم يمكن أن يصيب الناس بالمرض. لقد أزعجني هذا الإنزيم حقًا ، لذلك أوقفت إنتاجه ، لكنه ترك كل شيء آخر بمفرده. حسنا ، كان العلماء سعداء للغاية. فعلت فقط ما جاء لي بشكل طبيعي ، ولكن الآن أعرف أن هذا هو بالضبط ما كانوا يأملون.

لم يكن لدي اسم حتى الآن ، فقط رقم: ABCD-523.

يبدأ الاختبار

ثم بدأ العلماء بإجراء اختبارات لي في الجرذان المختبرية. كان الغرض من هذا هو معرفة ما إذا كنت فعلت نفس الشيء في الحيوانات الحية التي قمت بها في أنبوب الاختبار. أرادوا أيضا معرفة ما إذا كان لدي أي آثار سامة. قاسوا كيف تم امتصاصي وتمريره على الرغم من جسم الحيوان.

وكما أخبرني آلان غولدهامر ، الدكتوراه ، نائب الرئيس للشؤون التنظيمية للبحوث الصيدلانية ومصنعي أمريكا (PhRMA) ، "من السهل التعرف على الكثير من الأشياء التي تعمل داخل أنبوب اختبار." التحدي هو العثور على شيء يعمل في جسم حي.

واصلت

نتائج التجارب كانت جيدة. من النادر حدوث ذلك. واحد فقط من كل 50 مركب واعد سيجتاز هذه الاختبارات. الغالبية العظمى لا تعمل كما هو متوقع ، أو أنها سامة للغاية.

في هذه الأثناء ، درس الباحثون كيف يمكن تحويلها إلى حبوب منع الحمل. أرادوا التأكد من أنني لم أكن هشة للغاية - لدرجة أنني يمكن أن أكون موجودًا في نطاق واسع من درجات الحرارة دون أن ننسى. كما نظروا في مدى صعوبة تصنيع لي على نطاق واسع. يبدو أنني لست صعبًا بشأن الطقس ، وأنا لست عمليًا بكميات كبيرة.

العديد من العقبات واضحة

لقد مررت بالكثير من التجارب بالفعل ، لكن ما زال أمامي طريق طويل. للانتقال إلى الخطوة التالية ، كان صانع الدواء الذي رعاني بحاجة إلى موافقة إدارة الأغذية والعقاقير على الاختبارات على البشر. وأظهرت الشركة إدارة الأغذية والأدوية (FDA) مدى أدائي في الاختبارات على الحيوانات ، وشرحت كيف يمكن أن تدرسني في البشر ، فيما يسمى بالمرحلة الأولى من التجارب السريرية.

مع ابتهاج من إدارة الغذاء والدواء ، بدأ الباحثون يبحثون عن الناس ليجربوني. كانوا بحاجة إلى 20-100 من المتطوعين الأصحاء. لم يكن الغرض من الدراسة هو معرفة ما إذا كنت أعمل ، بل لأختبر سلامتي وآثارها الجانبية على البشر.

بعض الناس لديهم آثار جانبية خفيفة ، مثل الصداع واضطرابات المعدة. مهلا - لا يوجد أحد مثالي! أراهن أنك أعطيت صداعًا لشخص ما من قبل. والحقيقة هي أن جميع العقاقير تسبب آثارًا جانبية في بعض الأحيان. لكنني لم أسبب أي مشاكل خطيرة للناس في هذه الدراسة.

حصلت على اسم

حصلت على اسم "غير المسجل الملكية" في هذا الوقت: noperalate . هذا هو الاسم الكيميائي العام الذي استخدمه العلماء عندما يتحدثون عني. الأمر مختلف عن اسم علامتي التجارية ، الذي قدمته لاحقًا الشركات التي ستبيعني. مجموعة يطلق عليها اسم "مجلس أسماء الولايات المتحدة المعتمدة" تعين أسماء عامة لمركبات صيدلانية جديدة. لم أظن أبداً أن WBMD-523 كان لي حقاً ، لذلك كنت سعيداً لأن أقوم بالاتصال بـ noperalate.

حتى الان جيدة جدا. لكن في الخطوة التالية ، تجربة المرحلة الثانية ، كان علي أن أثبت أنني عملت. حتى هذه اللحظة ، كان عليّ فقط إظهار أنه من المحتمل أن أعمل. الآن اضطررت لأداء. أراد الباحثون أن أرى أنني أستطيع تثبيط هذا الإنزيم بشكل موثوق به ، في عدد أكبر من الناس - حوالي 100 إلى 500 - دون الإضرار بهم. وأود أيضا أن تكون مقارنة مع الدواء الوهمي ، وهذا هو ، إلى حبة وهمية. لم يعرف الباحثون ولا الأشخاص الذين خضعوا للاختبار من أخذني ومن تناول الدواء الوهمي إلا بعد الانتهاء من الدراسة.

واصلت

مرت سبع سنوات منذ أن لاحظت لأول مرة في المختبر واختيرت من أجل التنمية. لقد استثمرني الكثير من الوقت والقوة العقلية والمال ، لكن كان لا يزال هناك احتمال لفشلي. التجارب السريرية تشبه الألعاب الأولمبية. كثيرًا ما يصنع الرياضيون الواعدون جدًا الألعاب ولكنهم لا يقيسونها في النهاية. حوالي أربعة من كل خمسة مخدّرات لا تصنعها من خلال التجارب السريرية.

لم يكن الجميع يهللني. العديد من العلماء في هذا المجال كانوا متشككين. ظنوا أن نتائج الدراسة المبكرة لم تكن مقنعة. في الوقت الذي انتهت فيه دراسات المرحلة الثانية ، كان الكثير من الناس متحمسين. كان من الواضح أنني سأذهب إلى المرحلة الثالثة.

استمرت المرحلة الأخيرة من التجارب السريرية أربع سنوات. كان عليّ أن أختبر على آلاف الأشخاص ، وأرى بما لا يدع مجالًا للشك أنني عملت حقًا وأن فوائدي تفوق بكثير أي مشاكل محتملة.

المراجعة

وهذا ما يجعلنا على دراية حتى الآن. قبل بضعة أيام ، قدم الكفيل "تطبيق دوائي جديد" مع إدارة الأغذية والعقاقير. هذا طلب رسمي من إدارة الأغذية والعقاقير لمراجعة الدواء.

مثلما قلت من قبل ، كان على شركة الأدوية تسليم كل جزء من المعلومات التي كانت تمتلكها. ويشمل ذلك بيانات من جميع تجارب أنابيب الاختبار ، والدراسات الحيوانية ، وجميع التجارب السريرية.

كنت أشعر بالفضول حول كيفية عمل عملية المراجعة ، لذا سألت ساندرا كويدر ، دكتوراه في الطب ، نائب مدير مكتب الأدوية الجديد التابع لإدارة الأغذية والأدوية FDA.

لدى إدارة الأغذية والأدوية (FDA) العديد من الخبراء المختلفين على الموظفين لمراجعة أجزاء مختلفة من التطبيق. ينظرون إلى جميع جوانبها ، وليس فقط بيانات الدراسة.

"على سبيل المثال ، سيكون هناك كيميائي يقوم بمراجعة نظام التصنيع ومراقبة الجودة بأكمله" ، يوضح Kweder.

سيتم خلط المكونات الأخرى معي لجعل حبوب منع الحمل. يجب أن تكون هذه المكونات آمنة أيضًا ، ولا يمكنهم التفاعل معي بطريقة تغير طريقة عملي.

ثم هناك خبراء آخرين:

• الأطباء
• علماء السموم
• الإحصاء
• علماء الأحياء المجهرية
• الصيادلة

انهم جميعا يبحثون عن مشاكل مع الأدلة المقدمة من الكفيل. يطلبون أحيانًا الحصول على مزيد من البيانات ، على سبيل المثال ، من دراسة أجريت على مدار فترة زمنية أطول أو واحدة تتضمن المزيد من مواد الاختبار. أنا واثق من أننا قد أعطينا المراجعين كل ما يحتاجون إليه ، مع ذلك. أبقى الكفيل على اتصال مع إدارة الغذاء والدواء طوال التجارب السريرية ، وحتى سأل كيف تصمم الدراسات لتلبية متطلبات إدارة الغذاء والدواء.

واصلت

ليس على المراجعين الاعتماد كليًا على تفسير الراعي للبيانات أيضًا. نظرًا لأنهم يتمتعون بإمكانية الوصول إلى جميع بيانات الدراسة ، يمكنهم إجراء تحليلاتهم الخاصة إذا رأوا ذلك مناسبًا.

يقول كويدر: "هذا ما يجعل نظام المراجعة في الولايات المتحدة فريداً من نوعه". "لا توجد دول أخرى تفعل ذلك."

ويشمل التطبيق أيضا معلومات التسمية المقترحة: تعليمات حول كيفية استخدام لي ، ما من المفترض القيام به ، وما هي الآثار الجانبية وقضايا السلامة لدي. غالبًا ما ترغب إدارة الغذاء والدواء في تعديل ما سيتم طباعته على الملصق.

اللجان الاستشارية

في بعض الحالات ، ولكن ليس لي ، سوف تعقد إدارة الغذاء والدواء لجنة استشارية. قد تكشف التجارب السريرية أن هناك مخاطر كبيرة يجب موازنتها مع فوائد الدواء ، أو قد يكون هناك شك حول ما إذا كان الدواء يعمل حقا. تقول كويدر: "حتى قبل أن يتم تقديم الطلب ، لدينا بعض الإحساس بما تظهره الدراسات ، ونحن نعلم أن هذه ستكون دعوة قريبة". "تلك المكالمات القريبة هي سبب شائع لاتخاذ شيء إلى لجنة استشارية".

قد تكون لجنة استشارية مفيدة أيضًا إذا كان العقار مثيرًا للجدل ، أو إذا كان جديدًا إلى حد لم تتم الموافقة عليه من قبل. تتكون اللجنة من خبراء مستقلين. يتم النظر في توصياتها على محمل الجد ، ولكن إدارة الأغذية والأدوية غير مطالبة قانونًا بمتابعتها.

وأخيرًا ، سيكتب كل مراجع تقريرًا. سينظر أحد كبار المسؤولين في توصيات المراجعين ويقرر: "موافق عليه" أو "قابل للإقرار" أو "غير قابل للموافقة".

الدواء المعتمد لديه ضوء أخضر ليتم تسويقه في نفس اليوم. بالنسبة للعقار "القابل للموافقة" ، قد تعتمد الموافقة النهائية على صانع الدواء الذي يستوفي شروطًا معينة ، مثل توفير بيانات إضافية. يتم إسقاط الدواء الذي "غير مقبول" أساسًا.

في عام 2003 ، استغرقت إدارة الأغذية والعقاقير حوالي 17 شهرًا في المتوسط ​​لإنهاء المراجعة. لكن بعض الأدوية تحصل على مراجعة للأولوية. هذا عندما تكون هناك حاجة ملحة للوصول إلى المرضى في أقرب وقت ممكن. العديد من الأدوية التي تم تطويرها لعلاج الإيدز كانت لها ملاحظات ذات أولوية ، على سبيل المثال. "بالنسبة للمراجعات ذات الأولوية ، لدينا ساعة مراجعة لمدة ستة أشهر ،" يقول Kweder.

واصلت

كما يتعين على إدارة الغذاء والدواء أن توافق على اسم العلامة التجارية للمخدرات ، والذي اخترعه صانع الدواء. لا يمكن أن يكون اسم العلامة التجارية مضللاً أو يشجع نفسه أو يشبه إلى حد بعيد اسم دواء موجود. لن يُسمح أبداً باستخدام اسم "Curezital" أو "Lipitar".

إذا تمت الموافقة على ذلك ، فسوف أبيع كـ Nupil® (nopilate).

أنا متحمس حقا لهذا اليوم. آمل ألا يكون لدي وقت طويل في الانتظار.مصانع مصانع الدواء تستعد للانتقال إلى الإنتاج ؛ يتم إعداد الحملات الإعلانية ؛ وجامعات الباعة مستعدون للتعبير في جميع أنحاء البلاد بمجرد وصول خطاب الموافقة.

بقية القصة

هناك شيء واحد آخر أريد أن أذكره قبل أن تذهب. لا تنتهي قصتي بالضرورة بالموافقة والتسويق. سوف يستمر صانع الدواء والباحثون الآخرون في دراستي. قد يشاهد شخص ما استخدامًا جديدًا لي ، وفي هذه الحالة يجب أن أخضع لعملية الموافقة مرة أخرى للتسويق لهذا الاستخدام. على سبيل المثال ، وضعت في وقت لاحق المخدرات وضعت لعلاج نوع معين من cancercancer لاستخدامات مختلفة. "هناك العديد من الحالات في تطوير أدوية السرطان حيث ستقوم الشركات بدراسة مؤشرات جديدة طوال دورة حياة الدواء ،" يقول Goldhammer من PhRMA.

بالطبع ، أنت تعرف أيضا أن العديد من الأدوية قد تم سحبها من السوق مؤخرا بسبب مشاكل السلامة. آخرون لديهم تحذيرات خاصة تضاف إلى علاماتها. فالتجارب المستمرة والاهتمام الدقيق بتقارير الأطباء والمستهلكين الذين يستخدمون العقاقير التي تستلزم وصفة طبية تكشف في بعض الأحيان عن مشاكل لا يمكن تجاهلها.

ومع ذلك ، أعتقد أنني سأنهي مساعدة ملايين الناس لسنوات عديدة ، إلى أن يأتي علاج أفضل ليحل محلني.

تمنى لي الحظ!